一种罕见病救命新药上市，引进审批只用了52天，北京开出首张处方

9月19日，在首都医科大学附属北京天坛医院神经内科，张星虎教授为北京一名多发性硬化女患者开出了一张特别的处方——华北地区第一盒口服剂型疾病修正治疗药物奥巴捷®（特立氟胺片）。相比以往长达数年的审批流程，该药从在华获批到供药，仅用了58天，创下了国内罕见病创新药物从获批到上市的“最快速度”。

天坛医院医生开出首长罕见病新药处方

“2009年我就被确诊多发性硬化，到现在已经将近十年。”在门诊，这位多发性硬化患者手持处方陈述病情，她说自己的病情经常反复发作，从刚开始出现的复视，到现在双腿不能控制，像被“捆绑”住一样，出门只能坐轮椅，非常痛苦。“之前只有针剂来预防复发，几个月前听医生说下半年会上市一种口服药，没想到这么快就拿到了药，非常期待它的疗效。”

天坛医院医生开出首长罕见病新药处方

张星虎教授介绍，多发性硬化是一种终身、慢性、进展性的疾病，该病会攻击患者的脑和脊髓，导致患者出现肢体麻木、行走困难、视力下降等症状，多次复发后可导致自理能力丧失、失明甚至有失去生命的风险。多发性硬化高发于20-40岁中青年群体，女性患者大约是男性患者的1.5-2倍。目前，全球有超过230万人患多发性硬化，患病率约为0.03%，我国约有超过3万名患者。

记者了解到，目前国外治疗复发型多发性硬化的药物有十多种，我国却仅有一两种，差距巨大。

“这次上市的新药有别于传统针剂，口服治疗方式可有效提升患者的依从性，大大改善患者预后。” 张星虎说，“近两个月来，有很多患者甚至于外地的患者前来咨询新药什么时候能够买到。”

以往，一个原研新药从申请到获批再到上市，一般需要几年时间。今年5月，国家公布《第一批罕见病目录》，多发性硬化、戈谢病等121种罕见病被纳入其中。受新政对创新药物、特别是罕见病药物加速上市的激励，罕见病新药的引入由此进入“快车道”。