1月6日上午，北京友谊医院顺义院区开出罕见病创新药司拉德帕Seladelpar的中国内地首张处方。这不仅标志着我国罕见病治疗领域迈出重要一步，也为更多创新药物的引进提供了可借鉴的范式。

原发性胆汁性胆管炎是一种慢性胆汁淤积性肝病，以肝内小胆管的进行性破坏为特征。这类患者疾病进展风险高，可逐渐进展至肝纤维化、肝硬化，并出现消化道出血、腹水、肝性脑病等并发症。目前，约30%至40%患者对目前该领域一线用药疗效欠佳，亟需更有效的创新治疗方案。

在肝脏疾病门诊，肝病中心首席专家贾继东教授正在了解患者刘丽（化名）的病情，查看其各项检查结果。刘丽已经确诊原发性胆汁性胆管炎很多年了，选择目前一线治疗药物后，相关指标没有显著好转，经充分沟通后，决定试用罕见病创新药司拉德帕。

近年来，多项国际临床研究结果显示，目前在国外获批上市的吉利德科学旗下全球创新药物司拉德帕，可以快速、有效地改善原发性胆汁性胆管炎患者的生化指标，对患者出现的中重度的瘙痒也有一定缓解作用，药物安全性良好。

“通过北京市罕见病及临床急需药品进口政策，能够让患者用上国外已上市国内未上市的创新药，为在传统治疗手段下效果不佳甚至无药可医的患者带来了新的希望曙光。接下来，我们会对这一类患者进行跟踪，及时地总结经验。”贾继东教授表示。拿到中国内地开出的第一盒司拉德帕，刘丽非常高兴：“希望这款创新药能够改善我的情况，同时希望此类药物早日正式进口，纳入医保，惠及更多患者。”

罕见病患者常常面临着境外有药境内无药的困境，此次司拉德帕的成功获批，得益于北京市罕见病及临床急需药品进口政策的支持和科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司的积极协作，仅历时两个多月便推动了药品获批。2025年9月，48盒司拉德帕已经在天竺综保区内保税备货，实现了“药等人”。2026年1月5日，该药品从通关出区到医疗机构用时仅1.5小时。

“让每一个小群体都不被放弃。”上药科园贸易对外项目副经理许蓝天表示，“我们将聚焦罕见病患者迫切的用药需求，依托北京政策红利，继续发挥国际化供应链优势，搭建创新药物引进的‘高速路’，深化与跨国药企合作，加速全球创新药落地，同时联动医疗机构等多方力量，共同推动从药物可及到患者可付的全链条解决方案。”

据了解，作为国务院批复设立的罕见病药品保障先行区核心承载地，首都机场临空经济区近年来深耕医疗健康产业，构建起“政策创新+保税备货+高效通关+全链保障”的特色发展模式。创新实施“药监一次审批海关多次通关”、“7×24小时零延时验放”等举措，将罕见病药品查验放行压缩至“分钟级”，从口岸到患者手中最快仅需4小时。目前园区已聚集强生、默克雪兰诺等国内外知名医药企业30余家，2025年医药产业进出口货值达1000.93亿元，北京地区进口值稳居全国首位。

“我们将持续深化罕见病药品保障先行区建设，动态扩充临床急需药品品类和企业白名单，推动更多创新药以‘保税备货’模式实现‘药等人’。同时联动医保、保险等多方力量，推进药品纳入普惠健康保清单，在提升用药可及性的同时降低患者负担，让每一个小群体都能共享发展红利。”首都机场临空经济区管委会相关负责人表示。

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来源：北京日报客户端

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