吉利德申请撤销瑞德西韦孤儿药认定，将放弃所有优惠权益

在瑞德西韦（remdesivir）被美国食药监局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation）两天后，吉利德科学3月25日忽然又宣布申请撤销此认定。

资料图（图文无关）新华社记者周琳摄

吉利德要求FDA收回授予瑞德西韦的孤儿药资格，并且宣布将放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益。

此前，吉利德申请了瑞德西韦关于新冠病毒肺炎COVID-19适应症的孤儿药资质，并获得FDA认定，这将给瑞德西韦在注册审批、研发资金帮助等方面带来一系列优惠，并且获得7年的市场独占期。

实际上，早在2015年FDA就已给予瑞德西韦在治疗埃博拉病毒这个适应症上的孤儿药认定，但最终由于瑞德西韦治疗埃博拉病毒的三期临床试验失败，未能获批上市。

吉利德表示，有信心即使在没有孤儿药资格的情况下，仍能保持瑞德西韦监管审评过程的加速完成。近日公司与监管机构的交流表明，与瑞德西韦治疗COVID-19相关的申请和审评都将被加快。公司还表示“认识到COVID-19大流行病带来的紧急公共卫生需求。公司正在以尽可能快的速度推进瑞德西韦的开发。”

实际上，此次瑞德西韦获得孤儿药认定后，在业内也引发一些争议。

孤儿药一般为罕见病药品，少有传染性疾病相关药品，美国对罕见病定义为在美患者人数为20万以下。虽然目前美国新冠肺炎人数尚未超过20万，但随着疫情蔓延，这一数字存在被突破的可能。不过实际上，FDA的孤儿药法案中也规定：由于某种疾病或病症在美国的患病人数不足20万而被指定为孤儿药的情况时，不会以疾病或状况（或目标人群）的流行超过20万人为由撤销其指定。

另一方面，实际上即使没有孤儿药认定，瑞德西韦一旦在后续显示出确切的临床证据进行提交上市，FDA也可通过“紧急授权”的形式（Emergency use authorizations，EUA）极速批准瑞德西韦上市。在新冠疫情暴发后，FDA已经通过EUA形式批准了多款病毒检测产品上市，EUA形式下的审批时间被大大缩短了。

不过目前瑞德西韦的相关临床试验结果依然尚未出炉。

新闻链接：瑞德西韦在美获批成孤儿药，有望获得七年独占期

北京时间3月24日早4:30，美国食品药品监督管理局（FDA）公告称，批准认证美国吉利德科学公司的瑞德西韦（Remdesivir）孤儿药认证，适应症为新型冠状病毒肺炎（COVID-19）。

瑞德西韦是美国吉利德公司正在研发中的一种试验性的抗病毒药物，未获批上市，先前曾用于抗埃博拉病毒感染的临床试验，且在体外及动物研究中对严重急性呼吸综合征（SARS）冠状病毒和中东呼吸综合征（MERS）冠状病毒等显示较好的抗病毒活性。

新冠肺炎暴发以来，瑞德西韦被视为最具潜力的在研药物。此前世界卫生组织在中国考察疫情后表示，瑞德西韦可能是治疗新冠肺炎唯一有效的药物。今年1月，基于“同情用药”原则，美国研究人员对一名新冠病毒感染者使用了瑞德西韦，患者症状在一两天内显著改善，使这种药物备受瞩目。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。

最重要的是，美国为孤儿药新药申请提供了快速审批通道，孤儿药在临床试验申报中可享受各种加快审评的政策。这意味着获得孤儿药认证之后，瑞德西韦注册上市的进程将大大加快。

2月26日，吉利德科学公司(Nasdaq: GILD)在官网宣布，启动两项三期临床研究，以评估瑞德西韦在治疗感染新型冠状病毒成人病例中的安全性和有效性。

从今年3月开始，这些随机、开放、多中心的研究将在主要分布在亚洲国家，以及全球其他确诊病例较多的国家的医疗机构展开，入组约1000名患者。该研究将评估两种静脉注射给药时间下的瑞德西韦的效果。两项研究的主要终点是临床改善。